City Of Hope phát triển liệu pháp CAR-T điều trị hiệu quả trên bệnh nhân u não
Liệu pháp CAR T nhắm mục tiêu u nguyên bào thần kinh đệm của City of Hope giúp kéo dài thời gian sống cho bệnh nhân GBM tái phát lên đến hơn 5 năm
City of Hope - Viện nghiên cứu hàng đầu về điều trị ung thư tại Mỹ
UScare - kênh độc quyền đưa bệnh nhân Việt tiếp cận các điều trị mới ưu tiên tại Mỹ, nhanh hơn cả người Mỹ
UScare - Đại diện chính thức Viện City Of Hope, Mỹ duy nhất tại Việt Nam
LOS ANGELES, City of Hope, một trong những tổ chức hàng đầu về nghiên cứu và điều trị ung thư tại Mỹ, vừa công bố kết quả thử nghiệm giai đoạn 1 của liệu pháp CAR T nhằm điều trị u nguyên bào thần kinh đệm – một loại ung thư não cực kỳ ác tính. Kết quả đầy hứa hẹn của nghiên cứu này được công bố trên tạp chí Nature Medicine, mang lại hy vọng cho bệnh nhân mắc loại ung thư não này, đặc biệt là những người đã tái phát sau các liệu pháp truyền thống như phẫu thuật, hóa trị, hoặc xạ trị.
U nguyên bào thần kinh đệm (glioblastoma multiforme – GBM) là loại u ác tính phổ biến nhất và có tỷ lệ sống sót thấp. GBM rất khó điều trị do tính chất xâm lấn mạnh, khó kiểm soát và khả năng vượt qua hàng rào máu não của thuốc rất hạn chế. Hàng rào máu não đóng vai trò như một lá chắn tự nhiên, ngăn chặn các tác nhân có hại nhưng cũng cản trở hiệu quả của các liệu pháp điều trị thông thường.
Để vượt qua thách thức này, các nhà khoa học tại City of Hope đã thử nghiệm liệu pháp tế bào CAR T. Đây là liệu pháp miễn dịch tiên tiến, trong đó các tế bào T của bệnh nhân được biến đổi gen để nhắm vào các tế bào ung thư. Thử nghiệm lần này nhắm mục tiêu vào thụ thể IL13Rα2, một loại protein được biểu hiện quá mức trong các tế bào u nguyên bào thần kinh đệm.
Thử nghiệm đã được tiến hành trên 58 bệnh nhân bị u thần kinh đệm tái phát, đa phần là GBM. Để tối ưu hóa hiệu quả điều trị, các tế bào CAR T được tiêm trực tiếp vào khối u não và dịch não tủy, một khu vực bao quanh não và tủy sống. Điều này giúp tế bào CAR T tiếp cận trực tiếp khối u, thay vì phải vượt qua hàng rào máu não.
Liều lượng tế bào CAR T được tăng dần trong quá trình thử nghiệm với 3 phương pháp đưa thuốc đã được đánh giá: tiêm trực tiếp vào khối u, tiêm vào dịch não tủy, hoặc cả hai khu vực. Kết quả cho thấy liệu pháp này không chỉ an toàn mà còn mang lại những phản ứng tích cực từ phía bệnh nhân.
Kết quả của nghiên cứu ghi nhận 29/58 chiếm 50% tổng bệnh nhân đã đạt được tình trạng bệnh ổn định ít nhất hai tháng sau điều trị. Đặc biệt, có 2 trường hợp phản ứng một phần và 1 trường hợp phản ứng hoàn toàn. Một trong những bệnh nhân đã trải qua phản ứng hoàn chỉnh thứ hai sau khi được điều trị bổ sung bằng tế bào CAR T thông qua chương trình nhân đạo.
Đối với nhóm bệnh nhân cuối cùng, các nhà nghiên cứu đã tối ưu hóa quy trình sản xuất và áp dụng phương pháp tiêm tế bào CAR T vào cả khối u và dịch não tủy. Kết quả cho thấy thời gian sống sót trung bình của nhóm bệnh nhân này là 10,2 tháng, cao hơn đáng kể so với con số 6 tháng dự kiến ở các bệnh nhân GBM tái phát.
Một trong những trường hợp đáng chú ý là Peter Valadez, 58 tuổi, người được chẩn đoán mắc u nguyên bào thần kinh đệm vào năm 2014. Sau nhiều lần phẫu thuật không thành công và khối u trở nên không thể phẫu thuật, Valadez đã được khuyến nghị tham gia liệu pháp CAR T tại City of Hope. Anh đã nhận được liệu pháp này vào năm 2018 và trải qua quá trình điều trị thành công mà không cần thêm liệu pháp nào khác trong hơn 5 năm sau đó. Anh hiện đang sống khỏe mạnh và hạnh phúc bên gia đình của mình, một điều mà trước đây các bác sĩ không thể hứa hẹn.
Theo Tiến sĩ Christine Brown, người phát triển liệu pháp CAR T nhắm mục tiêu IL13Rα2, kết quả của thử nghiệm này không chỉ đánh dấu bước tiến lớn trong điều trị ung thư não mà còn mở ra nhiều hướng đi mới trong lĩnh vực liệu pháp miễn dịch. Thử nghiệm này là nghiên cứu đầu tiên đánh giá sâu rộng việc tiêm trực tiếp tế bào CAR T vào khối u não, một phương pháp mà nhóm nghiên cứu tại City of Hope đã tiên phong và hy vọng sẽ tiếp tục được cải tiến trong các thử nghiệm lâm sàng tương lai.
Tiến sĩ Behnam Badie, trưởng khoa phẫu thuật thần kinh tại City of Hope, cũng nhấn mạnh rằng, ngoài việc đánh giá tính an toàn và hiệu quả của liệu pháp, các nhà nghiên cứu còn thu thập dữ liệu từ các mẫu khối u và dịch não tủy để hiểu rõ hơn về cơ chế sinh học, từ đó giúp nhận diện những bệnh nhân có khả năng đáp ứng tốt nhất với liệu pháp.
Dựa trên các kết quả đầy hứa hẹn từ giai đoạn 1, City of Hope dự kiến sẽ tiếp tục tiến hành các thử nghiệm ngẫu nhiên trên nhóm bệnh nhân lớn hơn để xác nhận và mở rộng phát hiện. Ngoài ra, nhóm nghiên cứu đang khám phá các liệu pháp CAR T mới có khả năng kháng lại yếu tố tăng trưởng-beta, một chất ức chế mạnh trong các khối u, và kết hợp nhiều CAR khác nhau để nhắm vào nhiều kháng nguyên cùng lúc.
Thử nghiệm liệu pháp CAR T tại City of Hope là một bước tiến lớn trong điều trị u nguyên bào thần kinh đệm, mở ra hy vọng mới cho bệnh nhân mắc căn bệnh ung thư não khó chữa này. Liệu pháp này không chỉ giúp kéo dài sự sống mà còn có tiềm năng cải thiện đáng kể chất lượng sống cho bệnh nhân.
Với dịch vụ hỗ trợ đi Mỹ chuyên nghiệp, UScare giúp mọi thứ đơn giản và nhanh chóng hơn ngay cả so với chính người Mỹ không làm được bằng các kênh bí mật.
UScare - chuyên trợ giúp người Việt điều trị Ung thư tại Mỹ.
Nhanh chóng, viện hạng A, giáo sư hàng đầu.
Nguồn: theo bản quyền của bệnh viện COH Mỹ, 2024.
Dưới sự phân phối và lượt dịch độc quyền theo ủy nhiệm của UScare Vietnam.
